Imagine-se pai de uma criança ou, então, no lugar da própria, vítima de Mucopolissacaridose (MPS), doença genética rara para a qual só há tratamento aprovado pela ANVISA para os tipos I, II e VI e que não são custeados pelo SUS (Sistema Único de Saúde)? As crianças têm os sintomas agravados e a qualidade de vida piorada. Sem medicação, o crânio começa a sofrer mudanças, aumentando de tamanho e deformando as feições do rosto. Baço e fígado também aumentam de tamanho, dando ao paciente uma barriga disforme e inchada. Com o tempo, coluna e articulações começam a sofrer o processo de enrijecimento e, por tabela, a doença acaba afetando os músculos. Em estágio mais avançado, a MPS atinge pulmões, laringe e o coração, causando a falência do organismo. Mais que manter os pacientes vivos, a medicação tem mostrado, na prática, que é possível assegurar qualidade de vida a seus portadores. “O tratamento ainda não faz parte da lista de medicamentos excepcionais do SUS e por isso o medicamento não